Strensiq - Asfotase alfa là gì?
Strensiq là một loại thuốc được chỉ định trong điều trị lâu dài của bệnh nhân bị giảm phosphat máu ở thời thơ ấu. Hypophosphatasia là một bệnh xương di truyền hiếm gặp, có thể dẫn đến mất răng sớm, dị dạng xương, gãy xương thường xuyên và khó thở. Strensiq chứa hoạt chất asfotase alfa.
Vì số lượng bệnh nhân bị giảm phosphat thấp, bệnh được coi là "hiếm" và Strensiq đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 3 tháng 12 năm 2008.
Làm thế nào để sử dụng Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq chỉ có thể có được với một đơn thuốc và điều trị nên được bắt đầu bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị rối loạn chuyển hóa hoặc các bệnh về xương.
Thuốc có sẵn như là một giải pháp để tiêm trong lọ có sức mạnh và khối lượng khác nhau. Nó được tiêm bằng cách tiêm dưới da sáu lần một tuần (với liều 1 mg / kg trọng lượng cơ thể) hoặc ba lần một tuần (với liều 2 mg / kg trọng lượng cơ thể). Vì lượng thuốc được sử dụng tùy thuộc vào trọng lượng cơ thể của bệnh nhân, bác sĩ nên điều chỉnh liều khi cân nặng thay đổi, đặc biệt là ở trẻ em đang lớn. Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Strensiq - Asfotase alfa hoạt động như thế nào?
Hypophosphatasia gây ra bởi các khiếm khuyết trong gen chịu trách nhiệm sản xuất một loại enzyme gọi là "phosphatase không đặc hiệu kiềm" (ALP), đóng vai trò cơ bản trong việc hình thành và duy trì xương khỏe mạnh, cũng như trong việc quản lý canxi và phốt phát trong cơ thể. Những người bị giảm phosphat thiếu các enzyme ALP đầy đủ và do đó có một bộ xương yếu. Asfotase alfa, thành phần hoạt chất của Strensiq, là bản sao sửa đổi của enzyme ALP của người và được sử dụng để thay thế enzyme bị lỗi, nhằm tăng nồng độ ALP hoạt động.
Strensiq - Asfotase alfa có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Strensiq đã được nghiên cứu trong một nghiên cứu chính được thực hiện trên 13 trẻ em trong độ tuổi từ sáu đến 12 tuổi. Strensiq đã được đưa ra với liều 2 mg / kg hoặc 3 mg / kg trọng lượng cơ thể ba lần một tuần trong 24 tuần. Thước đo chính về hiệu quả của thuốc là sự cải thiện sự xuất hiện của khớp cổ tay và khớp gối ở bệnh nhân, được quan sát trên X quang trước và sau khi điều trị bằng Strensiq. X quang trẻ em được điều trị bằng Strensiq cũng được so sánh với X quang tương tự được thực hiện trên các bé trai 16 tuổi không được điều trị bằng Strensiq ("điều khiển lịch sử"). Nghiên cứu, cũng xem xét các thông số khác về hiệu quả, bao gồm tăng trưởng và chiều cao, cho thấy ở trẻ em được điều trị bằng Strensiq, cấu trúc khớp đã được cải thiện, bằng chứng là X quang và hầu hết các bệnh nhân đều tăng chiều cao . Trong các kiểm soát lịch sử, không có sự cải thiện tương tự nào ở mức độ khớp hoặc về sự tăng trưởng chiều cao được quan sát trong một khoảng thời gian tương đương ở hầu hết các bệnh nhân.
Hiệu quả của Strensiq cũng đã được xác nhận, nói chung, bằng các nghiên cứu nhỏ hơn, trong một số trong đó liều 1 mg / kg Strensiq dùng sáu lần một tuần cũng được kiểm tra.
Rủi ro liên quan đến Strensiq - Asfotase alfa là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Strensiq (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trên 10 người) là đau đầu, ban đỏ (đỏ da), đau ở tay và chân, sốt, khó chịu, phản ứng tại chỗ tiêm (đau, phát ban và ngứa) và bầm tím (bầm tím). Để biết danh sách đầy đủ các hạn chế và tác dụng phụ được báo cáo với Strensiq, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Strensiq - Asfotase alfa đã được phê duyệt?
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Strensiq lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. Ủy ban lưu ý rằng hypophosphatasia là một bệnh nghiêm trọng và đe dọa tính mạng, không có phương pháp điều trị được ủy quyền. Mặc dù nghiên cứu chính được thực hiện ở quy mô nhỏ và không so sánh trực tiếp Strensiq với một phương pháp điều trị khác hoặc với các bệnh nhân không được điều trị, CHMP cho rằng sự cải thiện quan sát được ở cấp độ xương và tăng trưởng rõ ràng mang lại lợi ích quan trọng. Bởi vì hypophosphatasia là một căn bệnh cực kỳ hiếm gặp, có khả năng dữ liệu liên quan đến dân số này sẽ vẫn còn hạn chế. Về an toàn, các phản ứng tại vị trí tiêm và các tác dụng phụ khác được coi là có thể kiểm soát được với các khuyến nghị hiện tại.
Strensiq đã được cho phép trong "trường hợp đặc biệt" vì không thể có được thông tin đầy đủ về thuốc do sự hiếm của bệnh. Mỗi năm, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét thông tin mới có sẵn và bản tóm tắt này sẽ được cập nhật tương ứng
Thông tin nào vẫn đang được chờ đợi cho Strensiq - Asfotase alfa?
Vì Strensiq đã được phê duyệt trong những trường hợp đặc biệt, công ty tiếp thị sẽ thành lập một cơ quan đăng ký bệnh nhân bị chứng giảm phosphat để thu thập thông tin về bệnh và sự an toàn và hiệu quả của Strensiq trong thời gian dài.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Strensiq - Asfotase alfa an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Strensiq được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Strensiq, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo.
Ngoài ra, công ty sẽ cung cấp tài liệu thông tin cho bệnh nhân và người chăm sóc họ, để đảm bảo rằng Strensiq được sử dụng đúng cách và để giảm thiểu rủi ro sai sót y tế. Tài liệu này sẽ chứa hướng dẫn tự tiêm cho bệnh nhân, cũng như hướng dẫn cách tiêm thuốc để cha mẹ hoặc những người giúp đỡ trẻ mắc bệnh.
Công ty cũng sẽ thực hiện một nghiên cứu để thu thập dữ liệu về phản ứng của bệnh nhân trưởng thành được điều trị bằng liều Strensiq được sử dụng trong dân số nhi khoa. Các nghiên cứu đang thực hiện cũng sẽ tiếp tục kiểm tra thêm lợi ích của Strensiq ở thanh thiếu niên từ 13 đến 18 tuổi.
Thông tin thêm về Strensiq - Asfotase alfa
Để biết toàn bộ EPAR và bản tóm tắt kế hoạch quản lý rủi ro Strensiq, vui lòng truy cập trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Strensiq, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
