thuốc

Yondelis - trabectedin

Yondelis là gì?

Yondelis là một loại bột được hoàn nguyên trong dung dịch để truyền (nhỏ giọt vào tĩnh mạch). Chứa các hoạt chất trabectedin.

Yondelis dùng để làm gì?

Yondelis được chỉ định trong điều trị người lớn bị sarcoma mô mềm tiên tiến, một loại ung thư phát triển từ các mô mềm hỗ trợ cơ thể. Nó được sử dụng khi điều trị bằng anthracyclines và ifosfamide (các loại thuốc chống ung thư khác) không còn hiệu quả hoặc khi những loại thuốc này không thể dùng cho bệnh nhân.

Do số bệnh nhân mắc sarcoma mô mềm ít, nên căn bệnh này được coi là "hiếm" và Yondelis được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 30 tháng 5 năm 2001.

Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.

Yondelis được sử dụng như thế nào?

Yondelis nên được quản lý dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong việc sử dụng hóa trị liệu (thuốc dùng để điều trị ung thư). Việc sử dụng nó phải được giới hạn ở các bác sĩ ung thư có trình độ (bác sĩ chuyên điều trị ung thư) hoặc các chuyên gia y tế khác chuyên quản lý thuốc gây độc tế bào (tức là có thể phá hủy tế bào).

Liều dùng của Yondelis là 1, 5 mg trên một mét vuông diện tích bề mặt cơ thể (tính theo chiều cao và cân nặng của bệnh nhân), được truyền dưới dạng một lần tiêm truyền trong 24 giờ mỗi ba tuần. Điều trị có thể được tiếp tục cho đến khi bệnh nhân được hưởng lợi từ nó. Việc sử dụng Yondelis được khuyến nghị thông qua một đường tĩnh mạch trung tâm (thông qua một ống mỏng dẫn từ da đến các tĩnh mạch chính, ngay phía trên tim). Để ngăn ngừa nôn mửa và bảo vệ gan, nên dùng dexamethasone (một loại corticosteroid) bằng cách tiêm truyền trước mỗi liều Yondelis. Khi có sự bất thường về số lượng máu (ví dụ như số lượng bạch cầu hoặc tiểu cầu thấp), việc tiêm Yondelis nên được trì hoãn hoặc giảm liều. Để biết thêm thông tin, hãy xem tóm tắt về các đặc tính của sản phẩm (cũng là một phần của EPAR).

Yondelis hoạt động như thế nào?

Các hoạt chất trong Yondelis, trabectedin, là một loại thuốc chống ung thư. Đây là phiên bản tổng hợp của một hóa chất ban đầu được chiết xuất từ ​​một loài tinh chỉnh hoặc "ascidia" (một động vật không xương sống biển). Ung thư là một căn bệnh trong đó các tế bào phân chia quá nhanh, thường là do sự sai lệch của gen của chúng. Trabectedin hoạt động bằng cách liên kết với DNA, phân tử hóa học tạo ra các gen và bằng cách ngăn chặn một số gen trong tế bào người tăng hoạt động của chúng. Theo cách này, các tế bào không còn khả năng phân chia với tốc độ cao và sự phát triển của các loại ung thư khác nhau, bao gồm sarcoma, bị chậm lại.

Những nghiên cứu đã được thực hiện trên Yondelis?

Tác dụng của Yondelis đã được phân tích trong các mô hình thí nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người.

Yondelis cũng được phân tích trong một nghiên cứu chính liên quan đến 266 bệnh nhân mắc liposarcoma (sarcoma có nguồn gốc từ tế bào mỡ) hoặc leiomyosarcoma (sarcoma có nguồn gốc từ tế bào cơ "trơn tru" hoặc không tự nguyện) (đã lan sang các bộ phận khác của cơ thể). Tất cả các bệnh nhân trước đây đã được điều trị bằng anthracycline và ifosfamide, nhưng liệu pháp này đã hết hiệu quả. Nghiên cứu đã so sánh hai chế độ dùng thuốc khác nhau của Yondelis: ba lần một tháng hoặc ba tuần một lần. Thước đo chính của hiệu quả là thời gian sống của bệnh nhân mà không làm bệnh nặng thêm. Tại thời điểm đánh giá nghiên cứu vẫn đang tiếp tục.

Yondelis đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Yondelis có hiệu quả hơn khi được dùng ba tuần một lần so với chế độ dùng thuốc khác. Bệnh nhân được tiêm ba tuần một lần sống trung bình 3, 8 tháng mà không làm bệnh nặng thêm, so với 2, 1 tháng bệnh nhân điều trị bằng Yondelis ba lần một tháng.

Rủi ro liên quan đến Yondelis là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Yondelis (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10 bệnh nhân) là tăng creatine phosphokinase trong máu (một chỉ số của quá trình dị hóa, tức là tan rã, cơ bắp) và creatinine (một loại enzyme đánh dấu bệnh thận) albumin trong máu (một dấu hiệu của các vấn đề về gan), giảm bạch cầu trung tính (giảm số lượng bạch cầu trung tính, một loại tế bào bạch cầu), giảm tiểu cầu (số lượng tiểu cầu trong máu thấp), thiếu máu (số lượng hồng cầu thấp), giảm bạch cầu (giảm mức độ bạch cầu, một loại tế bào bạch cầu), nhức đầu, nôn mửa, buồn nôn, táo bón, chán ăn, mệt mỏi, suy nhược (yếu), tăng bilirubin máu (tăng nồng độ bilirubin trong máu) và tăng nồng độ men gan trong máu (alanine aminotransferase, aspartate aminotransferase, kiềm phosphatase và gamma-glutamyltransferase). Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Yondelis, hãy xem tờ rơi gói.

Yondelis không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với trabectedin hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Nó không được sử dụng ở những bệnh nhân bị nhiễm trùng nặng hoặc không được kiểm soát dưới bất kỳ hình thức nào hoặc kết hợp với vắc-xin sốt vàng hoặc trong khi cho con bú.

Tại sao Yondelis được chấp thuận?

Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã kết luận rằng lợi ích của Yondelis lớn hơn rủi ro của nó trong điều trị bệnh nhân mắc sarcoma mô mềm tiên tiến sau thất bại của anthracycline và liệu pháp ifosfamide hoặc không phù hợp với nhận các đại lý này. Ủy ban lưu ý rằng bằng chứng về tác dụng của Yondelis chủ yếu dựa trên việc điều trị liposarcoma và leiomyosarcoma. Ủy ban đề nghị Yondelis được ủy quyền tiếp thị.

Yondelis đã được ủy quyền trong "hoàn cảnh đặc biệt". Điều này có nghĩa là, là căn bệnh hiếm gặp, không thể có được thông tin đầy đủ về Yondelis. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét mỗi năm thông tin mới có sẵn và, nếu cần, bản tóm tắt này sẽ được cập nhật.

Thông tin nào vẫn đang chờ đợi cho Yondelis?

Công ty sản xuất Yondelis sẽ tiếp tục đánh giá bệnh nhân nào có khả năng đáp ứng với thuốc nhất.

Thêm thông tin về Yondelis

Vào ngày 17 tháng 9 năm 2007, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu cho Yondelis cho Pharma Mar, SA.

Để biết tóm tắt về ý kiến ​​của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi bấm vào đây.

Bấm vào đây để xem phiên bản EPAR đầy đủ của Yondelis.

Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 05-2009.