thuốc

Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato

Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato là gì?

Ravicti là một loại thuốc được sử dụng để điều trị lâu dài các rối loạn chu kỳ urê ở người lớn và trẻ em từ hai tháng tuổi trở lên, khi bệnh không thể được kiểm soát chỉ bằng thay đổi chế độ ăn uống. Bệnh nhân bị rối loạn chu trình urê không thể loại bỏ nitơ thải ra khỏi cơ thể do thiếu một số men gan. Trong cơ thể, nitơ thải được chuyển thành amoniac, có hại nếu tích lũy. Ravicti được sử dụng ở những bệnh nhân bị thiếu một hoặc nhiều enzyme sau: carbamoyl phosphate synthase I, ornithine carbamyltransferase, argininosuccine synthase, argininosuccine lyase, arginase I và ornithine translocase.

Ravicti chứa hoạt chất glycerol phenylbutyrate.

Bởi vì số lượng bệnh nhân bị rối loạn chu kỳ urê thấp, những bệnh này được coi là "hiếm" và Ravicti đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 10 tháng 6 năm 2010

Làm thế nào để sử dụng Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato?

Ravicti có sẵn dưới dạng chất lỏng (1, 1 g / ml) để uống hoặc bằng ống thông qua mũi và đến dạ dày hoặc đi qua dạ dày lên đến dạ dày. Nó chỉ có thể có được với một đơn thuốc và phải được chỉ định bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh nhân rối loạn chu kỳ urê.

Protein là một nguồn nitơ, do đó, phải sử dụng Ravicti kết hợp với chế độ ăn ít protein đặc biệt để giảm lượng nitơ và trong một số trường hợp, bổ sung thực phẩm (dựa trên lượng protein cần thiết hàng ngày để tăng trưởng và phát triển).

Liều lượng của Ravicti phụ thuộc vào chế độ ăn uống, chiều cao và cân nặng của bệnh nhân. Trong quá trình điều trị, nên làm xét nghiệm máu thường xuyên để điều chỉnh liều hàng ngày. Liều dùng hàng ngày của Ravicti nên được chia thành số lượng bằng nhau và dùng với mỗi bữa ăn. Để biết thêm thông tin, hãy xem tóm tắt về các đặc tính của sản phẩm (cũng là một phần của EPAR).

Điều trị bằng Ravicti có thể là cần thiết trong suốt cuộc đời, trừ khi bệnh nhân được ghép gan thành công

Làm thế nào để Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato hoạt động?

Các hoạt chất trong Ravicti, glycerol phenylbutyrate, được chuyển đổi thành phenylacetate trong cơ thể. Các phenylacetate kết hợp với axit amin glutamine có trong protein, có chứa nitơ, tạo thành một chất có thể được đào thải khỏi cơ thể bởi thận. Điều này làm giảm nồng độ nitơ trong cơ thể, làm giảm lượng amoniac sản xuất.

Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Một nghiên cứu trên 88 người trưởng thành bị rối loạn chu trình urê đã so sánh Ravicti với natri phenylbutyrate (một loại thuốc khác được sử dụng để điều trị rối loạn chu kỳ urê). Thước đo chính của hiệu quả là sự thay đổi nồng độ amoniac trong máu sau 4 tuần điều trị. Nghiên cứu đã tiết lộ rằng Ravicti ít nhất có hiệu quả tương đương với thuốc so sánh trong việc kiểm soát mức độ ammonia trong máu: mức ammonia trung bình ước tính là khoảng 866 micromole mỗi lít ở bệnh nhân được điều trị bằng Ravicti và 977 micromole mỗi lít ở bệnh nhân được điều trị bằng natri phenylbutyrate. Dữ liệu bổ sung từ các nghiên cứu hỗ trợ đã cho thấy tác dụng tương tự của Ravicti ở trẻ từ 2 tháng tuổi trở lên.

Rủi ro liên quan đến Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Ravicti (có thể ảnh hưởng đến hơn 5 người trong 100 người) là tiêu chảy, đầy hơi (thở ga), đau đầu, chán ăn, nôn mửa, mệt mỏi, cảm thấy ốm và có mùi da bất thường.

Không nên dùng Ravicti để điều trị chứng tăng bạch cầu cấp tính (tăng nồng độ amoniac trong máu đột ngột). Để biết danh sách đầy đủ về tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Ravicti và các hạn chế, hãy xem tờ rơi gói.

Tại sao Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato được chấp thuận?

Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Ravicti lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU.

Ravicti đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc giảm mức độ amoniac trong máu ở những bệnh nhân bị rối loạn chu kỳ urê. Ravicti là một loại thuốc giải phóng kéo dài, có nghĩa là hoạt chất này được giải phóng liên tục trong suốt cả ngày. Do đó, ngay cả việc loại bỏ nitơ thải diễn ra đều đặn và điều này tạo ra sự kiểm soát tốt hơn nồng độ amoniac trong suốt cả ngày. Vì lý do tương tự, không nên sử dụng Ravicti để điều trị chứng tăng bạch cầu cấp tính, trong đó các phương pháp điều trị hành động nhanh hơn là cần thiết.

Hơn nữa, vì nó có sẵn trong công thức chất lỏng, Ủy ban đã phát hiện ra rằng Ravicti có thể được chấp nhận hơn, đặc biệt là đối với trẻ em, so với các sản phẩm thuốc dạng hạt khác được thêm vào thực phẩm; công thức chất lỏng cũng tạo điều kiện cho chính quyền ống của nó ở những bệnh nhân không thể nuốt do vấn đề thần kinh.

Các tác dụng không mong muốn của Ravicti chủ yếu do ruột chịu và được coi là có thể kiểm soát được. Tuy nhiên, dữ liệu xa hơn về sự an toàn lâu dài của Ravicti đang được chờ đợi.

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo việc sử dụng an toàn và hiệu quả của Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato?

Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Ravicti được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói của Ravicti, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo.

Ngoài ra, công ty tiếp thị Ravicti sẽ thành lập một cơ quan đăng ký bệnh nhân để có thêm thông tin về lợi ích và sự an toàn lâu dài của thuốc.

Thông tin thêm về Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato

Để biết thêm thông tin về điều trị với Ravicti, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.