Yargesa - Miglustat là gì và để làm gì?
Yargesa là một loại thuốc dùng để điều trị bệnh Gaucher loại 1 ở người lớn có triệu chứng nhẹ đến trung bình.
Bệnh nhân mắc bệnh này biểu hiện sự thiếu hụt một loại enzyme làm suy giảm một loại chất béo gọi là glucosylceramide. Do đó, glucosylceramide tích lũy ở các bộ phận khác nhau của cơ thể, chẳng hạn như lá lách, gan và xương. Yargesa được sử dụng ở những bệnh nhân không thể trải qua liệu pháp thay thế enzyme.
Yargesa là một "thuốc chung". Điều này có nghĩa là nó có chứa hoạt chất tương tự (Miglustat) và hoạt động giống như một "thuốc tham chiếu" đã được ủy quyền tại Liên minh châu Âu (EU), được gọi là Zavesca. Để biết thêm thông tin về thuốc chung chung, xem các câu hỏi và câu trả lời bằng cách nhấn vào đây.
Yargesa - Miglustat được sử dụng như thế nào?
Yargesa có sẵn trong viên nang 100 mg để uống. Liều khởi đầu được đề nghị là một viên ba lần một ngày. Ở những bệnh nhân bị suy thận và những người bị tiêu chảy, nên sử dụng liều thấp hơn.
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa và điều trị nên được theo dõi bởi các bác sĩ có kinh nghiệm trong việc quản lý bệnh Gaucher.
Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Yargesa - Miglustat hoạt động như thế nào?
Các hoạt chất trong Yargesa, Miglustat, ức chế hoạt động của một enzyme gọi là glucosylceramide synthetase. Enzyme này tham gia vào giai đoạn đầu sản xuất glucosylceramide. Bằng cách ngăn chặn enzyme hoạt động, Miglustat có thể làm giảm việc sản xuất glucosylceramide trong các tế bào và do đó làm giảm các triệu chứng của bệnh Gaucher loại 1.
Yargesa - Miglustat mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Các nghiên cứu về lợi ích và rủi ro của hoạt chất đối với việc sử dụng đã được phê duyệt đã được thực hiện với sản phẩm thuốc tham chiếu (Zavesca) và do đó không nên lặp lại đối với Yargesa.
Như với bất kỳ loại thuốc nào, công ty đã cung cấp các nghiên cứu về chất lượng của Yargesa. Ngoài ra, ông đã thực hiện một nghiên cứu nêu bật "sự tương đương sinh học" của mình so với thuốc tham chiếu. Hai loại thuốc tương đương sinh học khi chúng tạo ra cùng một mức độ của hoạt chất trong cơ thể, vì vậy chúng được dự kiến sẽ có tác dụng tương tự.
Những rủi ro liên quan đến Yargesa - Miglustat là gì?
Bởi vì Yargesa là một loại thuốc chung và tương đương sinh học với thuốc tham chiếu, nên lợi ích và rủi ro của nó cũng giống như thuốc tham chiếu.
Tại sao Yargesa - Miglustat được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) của Cơ quan đã kết luận rằng, theo yêu cầu của EU, Yargesa đã được chứng minh là có chất lượng tương đương và tương đương sinh học với Zavesca. Do đó, CHMP đã xem xét rằng, như trong trường hợp của Zavesca, lợi ích vượt xa các rủi ro đã xác định và khuyến nghị chấp thuận sử dụng Yargesa ở EU.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Yargesa - Miglustat an toàn và hiệu quả?
Các khuyến nghị và biện pháp phòng ngừa được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo để sử dụng Yargesa an toàn và hiệu quả đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói.
Thêm thông tin về Yargesa - Miglustat
Để biết toàn bộ EPAR của Yargesa, hãy truy cập trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Yargesa, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Phiên bản EPAR đầy đủ của thuốc tham chiếu cũng có thể được tìm thấy trên trang web của Cơ quan.
