Spinraza - Nusinersen là gì và để làm gì?
Spinraza là một loại thuốc dùng để điều trị teo cơ cột sống (SMA) 5q, một bệnh di truyền gây ra yếu cơ và teo cơ, bao gồm cả cơ phổi. Bệnh có liên quan đến khiếm khuyết nhiễm sắc thể 5q và các triệu chứng thường bắt đầu ngay sau khi sinh.
Do số bệnh nhân mắc SMA thấp, căn bệnh này được coi là "hiếm" và Spinraza đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 2 tháng 4 năm 2012.
Spinraza chứa hoạt chất nusinersen.
Spinraza - Nusinersen được sử dụng như thế nào?
Spinraza chỉ có thể có được với một đơn thuốc và điều trị nên được bắt đầu bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong việc quản lý SMA.
Thuốc có sẵn như là một giải pháp để tiêm trong lọ 12 mg. Nó được quản lý bằng cách tiêm vào bên trong (ở vùng thắt lưng, trực tiếp vào cột sống) bởi một bác sĩ hoặc y tá có kinh nghiệm trong việc thực hiện thủ thuật này. Có thể cần phải an thần bệnh nhân (dùng thuốc để trấn tĩnh anh ta) trước khi dùng Spinraza.
Liều khuyến cáo là 12 mg (một lọ) sẽ được dùng càng sớm càng tốt sau khi bệnh nhân được chẩn đoán mắc SMA. Liều đầu tiên nên được theo sau bởi 3 liều khác, sau 2, 4 và 9 tuần và sau đó dùng liều mỗi 4 tuần. Điều trị phải tiếp tục cho đến khi bệnh nhân được hưởng lợi từ nó. Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Spinraza - Nusinersen hoạt động như thế nào?
Bệnh nhân SMA không có protein gọi là "yếu tố sống sót của tế bào thần kinh vận động" (SMN), rất cần thiết cho sự sống và hoạt động bình thường của tế bào thần kinh vận động (tế bào thần kinh trong tủy sống kiểm soát các chuyển động của cơ). Protein SMN được tạo ra bởi hai gen, SMN1 và SMN2. Bệnh nhân SMA không có gen SMN1 nhưng có gen SMN2 chủ yếu tạo ra protein SMN ngắn không hoạt động lâu như protein có chiều dài đầy đủ.
Spinraza là một oligonucleotide tổng hợp antisense (một loại vật liệu di truyền) cho phép gen SMN2 tạo ra protein có chiều dài đầy đủ có thể hoạt động bình thường. Điều này thay thế cho protein bị thiếu, do đó làm giảm các triệu chứng của bệnh.
Spinraza - Nusinersen mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Một nghiên cứu chính liên quan đến 121 trẻ sơ sinh (tuổi trung bình 7 tháng) bị SMA, cho thấy Spinraza có hiệu quả trong việc cải thiện chuyển động khi so sánh với giả dược (tiêm giả).
Sau một năm điều trị, 51% trẻ sơ sinh được tiêm Spinraza (37 trên 73) đã thấy tiến bộ trong việc phát triển kiểm soát đầu, lăn, ngồi, bò, đứng lên và đi lại, trong khi không Không có tiến triển tương tự đã được quan sát thấy ở những trẻ sơ sinh dùng giả dược. Hơn nữa, phần lớn trẻ sơ sinh được điều trị bằng Spinraza sống sót lâu hơn và cần được hỗ trợ thở muộn hơn so với những trẻ dùng giả dược.
Một nghiên cứu khác đang được tiến hành để đánh giá hiệu quả của Spinraza ở trẻ em bị SMA ít nghiêm trọng hơn và được chẩn đoán ở giai đoạn muộn hơn (trung bình 3 tuổi). Phân tích tạm thời cho thấy kết quả phù hợp với những trẻ sơ sinh mắc bệnh khởi phát sớm hơn.
Những rủi ro liên quan đến Spinraza - Nusinersen là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Spinraza (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trên 10 người) là đau đầu và đau lưng; tuy nhiên, ở trẻ sơ sinh, những tác dụng không mong muốn này không thể đánh giá được vì chúng không thể truyền đạt chúng. Những tác dụng không mong muốn này được cho là do tiêm vào cột sống được thực hiện để quản lý sản phẩm thuốc.
Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ và hạn chế với Spinraza, hãy xem tờ rơi gói.
Tại sao Spinraza - Nusinersen được chấp thuận?
Trong đánh giá của mình, Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã nhận ra tính chất nghiêm trọng của bệnh và nhu cầu cấp thiết để điều trị hiệu quả.
Spinraza đã được chứng minh là xác định những cải thiện đáng kể về mặt lâm sàng ở trẻ nhỏ mắc bệnh ở các mức độ nghiêm trọng khác nhau. Mặc dù thuốc chưa được thử nghiệm ở những bệnh nhân mắc các dạng SMA nặng và nhẹ nhất, nhưng nó được cho là sẽ mang lại lợi ích tương tự cho những bệnh nhân này.
Các tác dụng phụ được coi là có thể kiểm soát được, vì hầu hết chúng đều liên quan đến đường dùng thuốc.
Do đó, CHMP đã quyết định rằng lợi ích của Spinraza lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Spinraza - Nusinersen an toàn và hiệu quả?
Công ty tiếp thị Spinraza sẽ hoàn thành các nghiên cứu liên tục về tính an toàn và hiệu quả lâu dài của thuốc ở những bệnh nhân có triệu chứng SMA và ở những bệnh nhân chưa có triệu chứng.
Các khuyến nghị và biện pháp phòng ngừa được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo để đảm bảo Spinraza được sử dụng một cách an toàn và hiệu quả cũng đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và trong tờ rơi gói.
Thông tin thêm về Spinraza - Nusinersen
Để biết phiên bản EPAR đầy đủ của Spinraza, vui lòng tham khảo trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Spinraza, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Tóm tắt ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi trên Spinraza có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm.
