Ruconest là gì?
Ruconest là một loại bột cho giải pháp tiêm. Các hoạt chất có trong nó là conestat alfa.
Ruconest dùng để làm gì?
Ruconest được sử dụng để điều trị các cơn phù mạch di truyền ở người lớn (từ 18 tuổi). Bệnh nhân bị phù mạch phải chịu các đợt sưng có thể xảy ra ở bất kỳ bộ phận nào của cơ thể, chẳng hạn như mặt hoặc tay chân, hoặc xung quanh ruột, dẫn đến khó chịu và đau đớn. Ruconest được sử dụng ở những bệnh nhân bị phù mạch di truyền liên quan đến mức độ thấp tự nhiên của chất ức chế C1 esterase ở người, một loại protein.
Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.
Ruconest được sử dụng như thế nào?
Điều trị bằng Ruconest nên được bắt đầu dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong chẩn đoán và điều trị phù mạch di truyền. Thuốc chỉ nên được quản lý bởi các chuyên gia chăm sóc sức khỏe. Bệnh nhân không bao giờ được điều trị bằng Ruconest trước đây nên được kiểm tra để loại trừ sự hiện diện của kháng thể chống lại vật liệu biểu mô của thỏ (bong tróc và lông) trong máu; do đó, các biện pháp kiểm soát phải âm tính để quản lý sản phẩm thuốc.
Ruconest được tiêm dưới dạng tiêm chậm vào tĩnh mạch trong khoảng thời gian khoảng 5 phút. Liều lượng phụ thuộc vào trọng lượng cơ thể của bệnh nhân. Thông thường chỉ cần một mũi tiêm là đủ để điều trị cuộc tấn công; tuy nhiên, có thể tiêm lần thứ hai nếu bệnh nhân không đáp ứng thỏa đáng với lần đầu tiên. Tuy nhiên, không nên tiêm nhiều hơn hai lần trong vòng 24 giờ.
Ruconest hoạt động như thế nào?
Protein ức chế C1 esterase là chất điều hòa chính của việc kích hoạt các hệ thống "bổ sung" và "tiếp xúc", nghĩa là các hệ thống protein máu chống nhiễm trùng và gây viêm. Ở những bệnh nhân có mức protein thấp này, hai hệ thống này trải qua hoạt động quá mức, dẫn đến các triệu chứng phù mạch. Các hoạt chất trong Ruconest, conestat alfa, là một bản sao của protein ức chế C1 esterase và hoạt động tương tự như protein tự nhiên trong cơ thể. Quản lý trong một cuộc tấn công phù mạch, conestat alfa dừng hoạt động quá mức này và giúp cải thiện các triệu chứng.
Conestat alfa được sản xuất bằng "công nghệ DNA tái tổ hợp", tức là nó được chiết xuất từ sữa của thỏ, trong đó một gen đã được đưa vào và do đó có thể tạo ra, trong sữa của chúng, protein của con người.
Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Ruconest?
Tác dụng của Ruconest đã được thử nghiệm đầu tiên trong các mô hình thử nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người.
Ruconest là chủ đề của hai nghiên cứu chính liên quan đến tổng cộng 73 bệnh nhân bị phù mạch di truyền do nồng độ protein ức chế C1 esterase thấp. Các bệnh nhân chủ yếu là người lớn. Trong trường hợp bị tấn công, bệnh nhân đã nhận được một trong hai liều Ruconest (50 hoặc 100 đơn vị / kg) hoặc giả dược (điều trị giả). Bệnh nhân được điều trị với liều Ruconest thấp hơn có lựa chọn liều thứ hai trong vòng 4 giờ kể từ lần đầu tiên. Thước đo chính của hiệu quả là thời gian cần thiết để đạt được sự cải thiện triệu chứng. Sự cải thiện được đo bởi chính bệnh nhân với mức đánh giá từ 0 đến 100 tương ứng với mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng.
Ruconest đã thể hiện lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Ruconest có hiệu quả hơn giả dược trong việc cải thiện các triệu chứng trong cuộc tấn công phù mạch. Bệnh nhân được điều trị với 50 và 100 đơn vị / kg Ruconest cho thấy những cải thiện đầu tiên sau một và hai giờ, tương ứng. Bệnh nhân dùng giả dược bắt đầu cải thiện sau 4 giờ trong một nghiên cứu và sau hơn 8 giờ trong nghiên cứu khác.
Phần lớn bệnh nhân đã được hưởng lợi từ liều 50 đơn vị / kg, trong khi chỉ có 10% bệnh nhân cần liều thứ hai. Liều này cho thấy tỷ lệ thành công tương tự như liều Ruconest cao hơn.
Những rủi ro liên quan đến Ruconest là gì?
Tác dụng phụ phổ biến nhất với Ruconest (gặp ở khoảng 1 đến 10 bệnh nhân trong 100) là đau đầu. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Ruconest, hãy xem Gói Tờ rơi.
Ruconest không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với conestat alfa hoặc bất kỳ thành phần nào khác. Nó không thể được sử dụng ở những bệnh nhân bị dị ứng thỏ đã biết hoặc nghi ngờ.
Tại sao Ruconest được phê duyệt?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã xem xét rằng lợi ích của Ruconest lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được ủy quyền tiếp thị.
Thêm thông tin về Ruconest
Vào ngày 28 tháng 10 năm 2010, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu về Ruconest cho Tập đoàn Dược phẩm NV. Ủy quyền tiếp thị có giá trị trong năm năm, sau đó nó có thể được gia hạn.
Để biết thêm thông tin về điều trị với Ruconest, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 07-2010.