Soliris - eculizumab

Soliris là gì?

Soliris là một chất cô đặc được hoàn nguyên trong dung dịch tiêm truyền. Chứa các hoạt chất eculizumab.

Soliris dùng để làm gì?

Soliris được chỉ định trong điều trị bệnh nhân mắc bệnh hemoxin nocturnal hemoxbin niệu (EPN), một bệnh di truyền hiếm gặp đe dọa đến tính mạng của bệnh nhân, khiến các tế bào hồng cầu bị phá vỡ (phá hủy) quá nhanh. Hậu quả là thiếu máu (giảm số lượng hồng cầu), huyết khối (hình thành cục máu đông trong mạch máu) và nước tiểu sẫm màu.

Vì số bệnh nhân mắc PNH thấp, bệnh được coi là "hiếm" và Soliris được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 17 tháng 10 năm 2003.

Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.

Soliris được sử dụng như thế nào?

Soliris nên được quản lý bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe, chẳng hạn như bác sĩ hoặc y tá, dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong điều trị bệnh nhân bị rối loạn máu.

Điều trị bằng Soliris bao gồm quản lý bằng cách tiêm truyền (nhỏ giọt vào tĩnh mạch) 600 mg sản phẩm trong thời gian 25-45 phút mỗi tuần một lần, sau đó là liều 900 mg trong tuần thứ năm. Liều nên được duy trì ở mức 900 mg, được đưa ra khoảng hai tuần một lần. Ít nhất hai tuần trước khi bắt đầu điều trị bằng Soliris, tất cả bệnh nhân nên được tiêm vắc-xin chống viêm màng não do vi khuẩn Neisseria meningitidis gây ra và phải được kiểm tra lại theo hướng dẫn hiện hành.

Bệnh nhân nhận Soliris phải được cấp thẻ đặc biệt giải thích các triệu chứng của một số loại nhiễm trùng, với cảnh báo tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức trong trường hợp có các triệu chứng đó.

Soliris hoạt động như thế nào?

Các hoạt chất trong Soliris, eculizumab, là một kháng thể đơn dòng. Một kháng thể đơn dòng là một kháng thể (một loại protein) được thiết kế để nhận biết và liên kết với một cấu trúc cụ thể (kháng nguyên) có trong cơ thể. Eculizumab được thiết kế để liên kết với protein bổ sung C5, một phần của hệ thống phòng thủ của cơ thể được gọi là "bổ sung". Ở bệnh nhân EPN có khiếm khuyết về protein CD59 nằm trên bề mặt của các tế bào hồng cầu, thường ngăn cản sự bổ sung tấn công các tế bào. Hậu quả của khiếm khuyết này là sự bổ sung phá hủy các tế bào hồng cầu. Bằng cách ngăn chặn protein bổ sung C5, eculizumab ngăn chặn bổ sung tấn công các tế bào, làm giảm sự ly giải của chúng và làm giảm các triệu chứng của bệnh.

Những nghiên cứu nào đã được thực hiện trên Soliris?

Tác dụng của Soliris đã được thử nghiệm đầu tiên trên các mô hình thí nghiệm trước khi được nghiên cứu ở người.

Soliris đã được nghiên cứu trong một nghiên cứu chính liên quan đến 88 người trưởng thành mắc PNH, người đã trải qua ít nhất bốn lần truyền máu thiếu máu trong năm trước. Soliris được so sánh với giả dược (một điều trị giả). Các biện pháp chính của hiệu quả là số lượng bệnh nhân có nồng độ hemoglobin (một loại protein có trong tế bào hồng cầu) vẫn cao hơn mức mục tiêu cá nhân và số lần truyền hồng cầu cần thiết trong 26 tuần đầu điều trị .

Soliris đã thể hiện lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Soliris có hiệu quả hơn giả dược trong việc cải thiện các triệu chứng của EPN. Trong nghiên cứu chính, 49% bệnh nhân (21 trên 43) được điều trị bằng Soliris có nồng độ hemoglobin ổn định và trung bình không cần truyền hồng cầu. So sánh, không ai trong số 44 bệnh nhân dùng giả dược có nồng độ huyết sắc tố ổn định và trung bình họ cần 10 lần truyền máu.

Rủi ro liên quan đến Soliris là gì?

Tác dụng phụ phổ biến nhất với Soliris (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là đau đầu. Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Soliris, hãy xem tờ rơi gói.

Soliris không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với eculizumab, protein chuột hoặc bất kỳ chất nào khác, hoặc những người bị ảnh hưởng hoặc bị coi là bị thiếu hụt di truyền bổ sung. Do nguy cơ viêm màng não tăng lên, không nên dùng Soliris cho những người bị nhiễm Neisseria meningitidis hoặc những người chưa được tiêm vắc-xin chống lại vi khuẩn này.

Tại sao Soliris được chấp thuận?

Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Soliris lớn hơn các rủi ro của nó trong điều trị bệnh nhân mắc bệnh hemoxin nocturnal hemocoxin nocturnal (EPN) bị hạn chế trước đây đã được truyền máu. Ủy ban đề nghị Soliris được ủy quyền tiếp thị.

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Soliris an toàn?

Công ty sản xuất Soliris sẽ đồng ý các chi tiết của một hệ thống ở mỗi Quốc gia Thành viên để đảm bảo rằng việc phân phối sản phẩm thuốc chỉ diễn ra sau khi xác minh rằng bệnh nhân đã được tiêm phòng đầy đủ. Nó cũng sẽ cung cấp cho người kê đơn và bệnh nhân thông tin về sự an toàn của thuốc và xác minh rằng người kê đơn sử dụng nó an toàn.