Sylvant - Siltuximab là gì và nó được dùng để làm gì?
Sylvant là một loại thuốc có chứa hoạt chất siltuximab . Nó được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh Casteld đa trung tâm âm tính với virus gây suy giảm miễn dịch ở người (HIV) và herpesvirus-8 ở người (HHV-8). Bệnh Casteld là một rối loạn của hệ bạch huyết (một mạng lưới các chất mang chất lỏng từ các mô qua các hạch bạch huyết và vào máu) được đặc trưng bởi sự phát triển bất thường của các tế bào hạch, gây ra các khối u lành tính. "Đa trung tâm" có nghĩa là bệnh ảnh hưởng đến một số hạch bạch huyết cũng như các cơ quan khác của cơ thể. Các triệu chứng có thể bao gồm mệt mỏi, đổ mồ hôi đêm, sốt, bệnh thần kinh ngoại biên (ngứa ran và ngứa ran do chấn thương thần kinh) và gan và lá lách mở rộng. Bởi vì số lượng bệnh nhân mắc bệnh Casteld rất ít, căn bệnh này được coi là "hiếm" và Sylvant đã được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 30 tháng 11 năm 2007.
Sylvant - Siltuximab được sử dụng như thế nào?
Sylvant chỉ có thể có được với một đơn thuốc và phải được quản lý bởi các chuyên gia y tế có trình độ dưới sự giám sát y tế thích hợp. Sylvant có sẵn dưới dạng bột cho dung dịch tiêm truyền (nhỏ giọt) vào tĩnh mạch. Liều khuyến cáo là 11 mg / kg trọng lượng cơ thể, được truyền dưới dạng một giờ hoặc lâu hơn. Sylvant được tiêm ba tuần một lần cho đến khi bệnh nhân không còn được hưởng lợi từ việc điều trị. Trong 12 tháng đầu điều trị, các xét nghiệm máu phải được thực hiện trước mỗi lần dùng Sylvant và cứ sau chín tháng; ở những bệnh nhân cho thấy kết quả xét nghiệm máu bất thường hoặc một số tác dụng không mong muốn, có thể cần phải trì hoãn điều trị. Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.
Sylvant - Siltuximab hoạt động như thế nào?
Các hoạt chất trong Sylvant, siltuximab, là một kháng thể đơn dòng. Một kháng thể đơn dòng là một kháng thể (một loại protein) được phát triển để nhận biết và liên kết với một cấu trúc cụ thể (kháng nguyên) có trong cơ thể. Siltuximab được thiết kế để liên kết với một protein trong cơ thể, được gọi là interleukin 6 (IL-6) và ngăn chặn hoạt động của nó. Bệnh nhân mắc bệnh Casteld sản xuất quá nhiều IL-6, được cho là góp phần vào sự phát triển bất thường của một số tế bào trong các hạch bạch huyết. Bằng cách liên kết với IL-6, siltuximab ngăn chặn hoạt động của nó và làm gián đoạn sự phát triển của tế bào bất thường, làm giảm kích thước của các hạch bạch huyết và các triệu chứng của bệnh. Sylvant được sản xuất theo phương pháp gọi là "công nghệ DNA tái tổ hợp"; nghĩa là, nó được lấy từ các tế bào trong đó một gen (DNA) đã được giới thiệu cho phép chúng tạo ra siltuximab.
Sylvant - Siltuximab có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Sylvant đã được nghiên cứu trong một nghiên cứu chính liên quan đến 79 người trưởng thành mắc bệnh Casteld đa trung tâm đã thử nghiệm âm tính với HIV và HHV-8. Hiệu quả của thuốc được so sánh với tác dụng của giả dược (một phương pháp điều trị giả) và thước đo hiệu quả chính là tỷ lệ bệnh nhân đáp ứng với điều trị trong ít nhất 18 tuần, được thể hiện bằng cách giảm 50% ( "Phản ứng một phần") hoặc biến mất hoàn toàn ("phản ứng hoàn toàn") của các khối u và triệu chứng của bệnh. Sylvant hiệu quả hơn giả dược trong việc giảm kích thước khối u và các triệu chứng bệnh: 17 trong số 53 bệnh nhân được điều trị bằng Sylvant cho thấy phản ứng một phần và một bệnh nhân cho thấy đáp ứng hoàn toàn so với không ai trong số 26 bệnh nhân được điều trị bằng giả dược. Hiệu ứng này đã được duy trì trong gần một năm.
Rủi ro liên quan đến Sylvant - Siltuximab là gì?
Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Sylvant (có thể ảnh hưởng đến hơn 2 trên 10 người) là nhiễm trùng (cũng ở đường hô hấp trên (cảm lạnh)), ngứa và chàm. Tác dụng phụ nghiêm trọng nhất là phản ứng phản vệ (phản ứng dị ứng nghiêm trọng). Để biết danh sách đầy đủ của tất cả các tác dụng phụ và hạn chế, xem tờ rơi gói.
Tại sao Sylvant - Siltuximab được chấp thuận?
Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Sylvant lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. CHMP kết luận rằng Sylvant đã được chứng minh là có tác dụng có lợi bằng cách giảm kích thước khối u và các triệu chứng ở bệnh nhân mắc bệnh Casteld đa trung tâm và tác dụng tích cực dường như vẫn tồn tại theo thời gian. Ủy ban cũng thừa nhận rằng có một câu hỏi y tế chưa được đáp ứng cho các đối tượng này. Về an toàn, các tác dụng phụ với Sylvant được coi là chấp nhận được, nhưng cần phải thu thập dữ liệu dài hạn hơn nữa.
Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Sylvant - Siltuximab an toàn và hiệu quả?
Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo Sylvant được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Sylvant, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo. Ngoài ra, công ty tiếp thị Sylvant được yêu cầu tạo sổ đăng ký bệnh nhân để cung cấp thêm dữ liệu về an toàn trong dài hạn. Công ty phải đảm bảo rằng các chuyên gia chăm sóc sức khỏe có thể sử dụng thuốc nhận được thông tin về cách nhập bệnh nhân vào sổ đăng ký. Thông tin thêm có thể được tìm thấy trong bản tóm tắt của kế hoạch quản lý rủi ro.
Thêm thông tin về Sylvant - Siltuximab
Vào ngày 22 tháng 5 năm 2014, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực cho Sylvant có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Sylvant, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Tóm tắt về ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi liên quan đến Sylvant có sẵn trên trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/ Thuốc chữa bệnh / Thuốc người / Chỉ định bệnh hiếm. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 05-2014
