Naglazyme là gì?
Naglazyme là một giải pháp cho truyền dịch (nhỏ giọt vào tĩnh mạch). Chứa các hoạt chất galsulfase.
Naglazyme dùng để làm gì?
Naglazyme được sử dụng trong điều trị bệnh nhân mắc mucopolysaccharidosis VI (hội chứng MPS VI hoặc Maroteaux-Lamy). Bệnh này là do thiếu một loại enzyme gọi là arylsulfatase B, cần thiết cho sự phân hủy các chất trong cơ thể được gọi là glycosaminoglycans (GAG). Nếu không có enzyme, GAG không thể bị phân hủy và tích lũy trong các tế bào. Các dấu hiệu của bệnh xuất hiện, rõ ràng nhất trong số đó là tầm vóc ngắn, đầu to và đi lại khó khăn. Bệnh thường được chẩn đoán ở trẻ em từ một đến năm tuổi.
Vì số bệnh nhân mắc MPS VI thấp, bệnh được coi là "hiếm"; Naglazyme được chỉ định là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc dùng cho các bệnh hiếm gặp) vào ngày 14 tháng 2 năm 2001.
Naglazyme được sử dụng như thế nào?
Điều trị bằng Naglazyme nên được giám sát bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong việc quản lý bệnh nhân mắc MPS VI hoặc các bệnh tương tự. Nó nên được quản lý trong trường hợp có sẵn thiết bị hồi sức trong trường hợp khẩn cấp y tế.
Naglazyme được tiêm truyền bốn giờ mỗi tuần một lần. Trước mỗi lần tiêm truyền, bệnh nhân nên dùng thuốc kháng histamine để giảm nguy cơ dị ứng và cũng có thể dùng thuốc để hạ sốt. Mặc dù bệnh nhân dưới năm tuổi không được đưa vào nghiên cứu chính về Naglazyme, nhưng điều quan trọng là họ phải được điều trị như thể họ đang bị MPS VI nặng.
Naglazyme hoạt động như thế nào?
Naglazyme là một liệu pháp thay thế enzyme. Liệu pháp thay thế enzyme cung cấp cho bệnh nhân loại enzyme mà họ bị thiếu. Các hoạt chất trong Naglazyme, galsufase, là bản sao của enzyme người arylsulfatase B. Naglazyme giúp phá vỡ GAGs và ngăn chặn sự tích tụ của chúng trong các tế bào. Điều này có thể cải thiện các triệu chứng của MPS VI, bao gồm khoảng cách mà những người mắc bệnh này có thể đi bộ. Galsulfase được sản xuất bằng một phương pháp gọi là "công nghệ DNA tái tổ hợp": nó được tạo thành từ một tế bào trong đó một gen (DNA) đã được giới thiệu giúp nó có thể tạo ra enzyme.
Những nghiên cứu đã được thực hiện trên Naglazyme?
Naglazyme được so sánh với giả dược (một phương pháp điều trị giả) trong một nghiên cứu chính với 39 bệnh nhân mắc MPS VI ở độ tuổi từ năm đến 29 tuổi. Thước đo chính của hiệu quả là khoảng cách mà bệnh nhân có thể đi bộ sau 24 tuần điều trị.
Naglazyme có lợi ích gì trong các nghiên cứu?
Naglazyme có hiệu quả hơn giả dược. Sau 24 tuần điều trị, khoảng cách trung bình
đi bộ trong 12 phút đã tăng thêm 109 mét ở những bệnh nhân được điều trị bằng Naglazyme và 18 mét ở những bệnh nhân được điều trị bằng giả dược.
Nguy cơ liên quan đến Naglazyme là gì?
Trong các nghiên cứu, tác dụng phụ phổ biến nhất với Naglazyme (gặp ở hơn 1 bệnh nhân trong 10) là đau tai, khó thở (khó thở), đau nhức và phản ứng truyền dịch (như sốt, ớn lạnh, phát ban và nổi mề đay). Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ được báo cáo với Naglazyme, xem tờ rơi gói.
Naglazyme không nên được sử dụng ở những người có thể quá mẫn cảm (dị ứng) với galsulfase hoặc bất kỳ thành phần nào khác.
Tại sao Naglazyme được chấp thuận?
Ủy ban về các sản phẩm thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã thành lập rằng, so với bệnh nhân được điều trị bằng giả dược, điều trị bằng Naglazyme ở bệnh nhân mắc MPS VI mang lại lợi ích như, ví dụ, cải thiện khả năng vận động. Naglazyme chỉ cải thiện một chút các triệu chứng của MPS VI; vì đây là một bệnh nghiêm trọng và vì không có phương pháp điều trị thay thế cho phần lớn bệnh nhân mắc bệnh này, CHMP cho rằng lợi ích của Naglazyme vượt trội so với rủi ro của nó đối với liệu pháp thay thế enzyme dài hạn ở bệnh nhân được chẩn đoán được xác nhận bởi MPS VI. Ủy ban đề nghị cấp giấy phép tiếp thị cho Naglazyme. Naglazyme đã được ủy quyền trong "hoàn cảnh đặc biệt". Điều này có nghĩa là vì căn bệnh này rất hiếm nên không thể có được thông tin đầy đủ về Naglazyme. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu sẽ xem xét hàng năm bất kỳ thông tin mới nào sẽ có sẵn về thuốc và, nếu cần, bản tóm tắt này sẽ được cập nhật.
Thông tin nào vẫn đang được chờ đợi trên Naglazyme?
Công ty sản xuất Naglazyme đang tiến hành các nghiên cứu để điều tra hiệu quả và độ an toàn lâu dài của Naglazyme ở phụ nữ mang thai và cho con bú, và ở trẻ em dưới 5 tuổi, để xem liệu chúng có phát triển kháng thể (protein sản xuất trong cơ thể đáp ứng với lượng Naglazyme có thể ảnh hưởng đến đáp ứng điều trị) và kiểm tra tác dụng phụ của thuốc. Ngoài ra, công ty sản xuất đang tiến hành các nghiên cứu để xác định liều tối ưu được cung cấp cho bệnh nhân thường xuyên trong thời gian dài.
Các biện pháp để giảm nguy cơ liên quan đến Naglazyme là gì?
Công ty sản xuất Naglazyme đã áp dụng một kế hoạch theo dõi sự an toàn và hiệu quả lâu dài của thuốc, thu thập tất cả các dữ liệu cần thiết từ các bệnh nhân được điều trị bằng nó.
Thông tin khác về Naglazyme:
Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu về Naglazyme cho BioMarin Europe Limited vào ngày 24 tháng 1 năm 2006.
Để biết tóm tắt về ý kiến của Ủy ban về các sản phẩm thuốc dành cho trẻ mồ côi, bấm vào đây.
Đối với EPAR đầy đủ của Naglazyme, bấm vào đây.
Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 05-2009.
