Iclusig - ponatinib

Nó là gì và Iclusig sử dụng cái gì - ponatinib?

Iclusig là một loại thuốc để điều trị các khối u có chứa hoạt chất ponatinib . Nó được sử dụng để điều trị người lớn mắc các loại bệnh bạch cầu sau đây (ung thư bạch cầu):

• bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính (CML) trong các giai đoạn khác nhau của nó: mãn tính, tăng tốc và blastic;
• Bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (LLA) ở bệnh nhân có "nhiễm sắc thể Philadelphia dương tính" (Ph +). Biểu hiện Ph + có nghĩa là một số gen của bệnh nhân đã tự tổ chức lại để tạo thành một nhiễm sắc thể đặc biệt, được gọi chính xác là "nhiễm sắc thể Philadelphia", xác định sự phát triển của bệnh bạch cầu. Nhiễm sắc thể Philadelphia được tìm thấy ở một số bệnh nhân bị TẤT CẢ và có ở hầu hết các bệnh nhân mắc CML.

Iclusig không được sử dụng ở những bệnh nhân không thể dung nạp hoặc không đáp ứng với điều trị bằng các thuốc chống ung thư khác cùng loại, ví dụ dasatinib hoặc (đối với bệnh nhân CML) nilotinib và trong đó điều trị tiếp theo bằng imatinib (một loại thuốc chống ung thư bổ sung) ) không được coi là phù hợp. Nó cũng được sử dụng ở những bệnh nhân bị đột biến gen được gọi là "đột biến T315I", giúp họ kháng lại điều trị bằng imatinib, dasatinib hoặc nilotinib. Vì số bệnh nhân mắc CML và LLA thấp, các bệnh được coi là "hiếm" và Iclusig đã được phân loại là "thuốc mồ côi" (một loại thuốc được sử dụng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 2 tháng 2 năm 2010.

Iclusig - ponatinib được sử dụng như thế nào?

Iclusig chỉ có thể có được với một đơn thuốc và điều trị nên được bắt đầu bởi một bác sĩ có kinh nghiệm trong chẩn đoán và điều trị bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu. Iclusig có sẵn dưới dạng viên nén (15 mg và 45 mg). Liều khuyến cáo là 45 mg mỗi ngày một lần. Điều trị nên được tiếp tục cho đến khi bệnh tiến triển hoặc cho đến khi bệnh nhân không còn chịu đựng được thuốc. Iclusig có thể liên quan đến cục máu đông hoặc tắc nghẽn trong động mạch và tĩnh mạch: các bác sĩ phải tính đến tình trạng tim và tuần hoàn của bệnh nhân trước khi bắt đầu điều trị và trong cùng một quá trình. Bệnh nhân cần được điều trị thích hợp nếu có vấn đề phát sinh. Nếu bệnh nhân phàn nàn về bất kỳ tác dụng phụ nào, có thể cần phải giảm liều hoặc ngừng liều; nếu tắc nghẽn phát triển trong động mạch hoặc tĩnh mạch, cần phải ngừng điều trị ngay lập tức. Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.

Iclusig - ponatinib hoạt động như thế nào?

Ponatinib, hoạt chất trong Iclusig, thuộc nhóm thuốc gọi là "chất ức chế tyrosine kinase". Các hợp chất này hoạt động bằng cách ức chế một loại enzyme được gọi là tyrosine kinase. Ponatinib hoạt động bằng cách ngăn chặn một tyrosine kinase được gọi là Bcr-Abl. Enzyme được tìm thấy trong một số thụ thể trên bề mặt của các tế bào bạch cầu, nơi nó giúp kích thích các tế bào phân chia một cách không kiểm soát. Bằng cách chặn Bcr-Abl, Iclusig giúp kiểm soát sự phát triển và lan rộng của các tế bào bạch cầu.

Iclusig - ponatinib đã mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Iclusig đã được kiểm tra trong một nghiên cứu chính với 449 bệnh nhân mắc CML hoặc Ph + ALL không dung nạp hoặc kháng với điều trị bằng dasatinib hoặc nilotinib hoặc người bị đột biến T315I. Trong nghiên cứu Iclusig, nó không được so sánh với điều trị khác. Đáp ứng với điều trị được đánh giá bằng cách đo tỷ lệ bệnh nhân có "phản ứng huyết học quan trọng" (khi số lượng bạch cầu trở lại bình thường hoặc khi không có dấu hiệu của bệnh bạch cầu) hoặc "phản ứng tế bào học quan trọng" (khi tỷ lệ tế bào bạch cầu chứa nhiễm sắc thể Philadelphia giảm xuống dưới 35%). Kết quả nghiên cứu cho thấy liệu pháp Iclusig cho kết quả đáp ứng lâm sàng ở tất cả các nhóm bệnh nhân:

• Trong số những bệnh nhân mắc CML giai đoạn mãn tính, khoảng 54% (144 trên 267) có phản ứng tế bào học quan trọng;
• Trong số những bệnh nhân mắc CML trong giai đoạn tăng tốc, khoảng 58% (48 trên 83) có phản ứng huyết học quan trọng;
• Trong số những bệnh nhân bị CML nổ, khoảng 31% (19 trên 62) có phản ứng huyết học quan trọng;
• Trong số những bệnh nhân có Ph + ALL trong giai đoạn tăng tốc, khoảng 41% (13 trên 32) có phản ứng huyết học quan trọng.

Rủi ro liên quan đến Iclusig - ponatinib là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Iclusig (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trên 100 người) là viêm tụy (viêm tụy), đau bụng (đau dạ dày), pyrexia (sốt), thiếu máu (số lượng hồng cầu thấp), giảm bạch cầu do sốt (số lượng bạch cầu thấp liên quan đến sốt), giảm mức độ tiểu cầu (thành phần thúc đẩy đông máu) và bạch cầu trung tính (một loại tế bào bạch cầu), nhồi máu cơ tim (đau tim), tiêu chảy, khó thở (khó thở) thở), tăng nồng độ lipase (một loại enzyme) và pancytopenia (tổng số tế bào máu thấp). Các tác dụng phụ phổ biến nhất của bất kỳ loại nào (có thể ảnh hưởng đến hơn 2 trên 10 người) là giảm mức độ tiểu cầu, phát ban, da khô và đau bụng. Để biết danh sách đầy đủ các hạn chế và tác dụng phụ được báo cáo với Iclusig, hãy xem tờ rơi gói.

Tại sao Iclusig - ponatinib được chấp thuận?

Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Iclusig lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. CHMP lưu ý rằng Iclusig có hiệu quả ở những bệnh nhân mắc CML hoặc Ph + ALL có sẵn các lựa chọn điều trị kém. Về an toàn, các tác dụng phụ với Iclusig phần lớn tương tự như các thuốc ức chế tyrosine kinase khác và chủ yếu có thể kiểm soát được bằng cách giảm liều hoặc hoãn sử dụng cùng một liều. Nguy cơ của các vấn đề (bao gồm đau tim và đột quỵ) do cục máu đông hoặc tắc nghẽn trong động mạch hoặc tĩnh mạch có thể được giảm bằng cách xác minh và điều trị các tình trạng đồng thời, như huyết áp cao và cholesterol cao cả trước và trong khi điều trị. .

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Iclusig - ponatinib an toàn và hiệu quả?

Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo rằng Iclusig được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Iclusig, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo.

Thêm thông tin về Iclusig - ponatinib

Vào ngày 1 tháng 7 năm 2013, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị hợp lệ cho Iclusig có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Iclusig, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn. Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 08-2014.