Repatha - Evolocumab

Repatha - Evolocumab là gì và nó dùng để làm gì?

Repatha là một loại thuốc dùng để điều trị:

bệnh nhân trưởng thành bị tăng cholesterol máu nguyên phát (nồng độ cholesterol trong máu cao, đặc biệt là cholesterol "LDL" hoặc cholesterol "xấu"). Nguyên phát có nghĩa là bệnh nói chung là do bất thường di truyền. Tăng cholesterol máu nguyên phát bao gồm tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử (khi bất thường di truyền được di truyền từ một phụ huynh) và tăng cholesterol máu không quen thuộc (khi dị thường di truyền xuất hiện tự nhiên trong gia đình). Repatha cũng được sử dụng để điều trị rối loạn lipid máu hỗn hợp (nồng độ chất béo bất thường trong máu, bao gồm mức cholesterol LDL cao). Repatha nên được sử dụng cùng với chế độ ăn ít chất béo trong các trường hợp sau:
ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên bị "tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử" (một dạng nặng của chứng tăng cholesterol máu gây ra bởi một bất thường di truyền từ cả cha và mẹ).

Repatha nên được sử dụng kết hợp với các loại thuốc khác làm giảm mức độ chất béo. Repatha chứa hoạt chất evolocumab.

Làm thế nào để sử dụng Repatha - Evolocumab?

Trước khi bắt đầu điều trị với Repatha nguyên nhân gây tăng cholesterol máu và nồng độ chất béo bất thường trong máu nên được loại trừ. Thuốc chỉ có thể được lấy theo toa.

Repatha có sẵn như là một giải pháp để tiêm trong ống tiêm chứa đầy hoặc bút được điền sẵn (140 mg). Việc tiêm được thực hiện dưới da bụng, đùi hoặc trên humerus.

Liều khuyến cáo cho người lớn mắc bệnh nguyên phát là 140 mg mỗi hai tuần hoặc 420 mg (nội dung của ba ống tiêm chứa đầy) mỗi tháng một lần.

Đối với người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên bị tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử, liều khởi đầu được đề nghị là 420 mg mỗi tháng một lần. Nếu đáp ứng mong muốn không đạt được sau 12 tuần điều trị, có thể tăng liều tới 420 mg mỗi hai tuần.

Bệnh nhân có thể được tiêm Repatha một mình sau khi đào tạo thích hợp.

Để biết thêm thông tin, xem tờ rơi gói.

Repatha - Evolocumab hoạt động như thế nào?

Các hoạt chất trong Repatha, evolocumab, là một kháng thể đơn dòng. Một kháng thể đơn dòng là một kháng thể (một loại protein) được thiết kế để nhận ra một cấu trúc cụ thể (được gọi là kháng nguyên) trong cơ thể và liên kết với nó.

Evolucumab đã được thiết kế để liên kết với một protein có tên là "PCSK9". Protein này liên kết với các thụ thể cholesterol trên bề mặt tế bào gan và khiến các thụ thể đó bị hấp thụ và phân hủy thành các tế bào. Những thụ thể này kiểm soát nồng độ cholesterol trong máu, đặc biệt là cholesterol LDL, bằng cách loại bỏ nó khỏi máu. Bằng cách liên kết với PCSK9 và ngăn chặn nó, Repatha ngăn chặn sự phân cắt thụ thể trong các tế bào và do đó làm tăng số lượng thụ thể trên bề mặt tế bào, nơi chúng có thể liên kết với cholesterol LDL và loại bỏ nó khỏi dòng máu. Điều này giúp giảm mức cholesterol trong máu.

Repatha - Evolocumab mang lại lợi ích gì trong các nghiên cứu?

Liên quan đến việc điều trị tăng cholesterol máu nguyên phát và rối loạn lipid máu hỗn hợp, Repatha đã được nghiên cứu trong chín nghiên cứu chính với khoảng 7.400 bệnh nhân trưởng thành, bao gồm cả những bệnh nhân mắc bệnh gia đình dị hợp tử. Trong một số nghiên cứu, Repatha được dùng một mình trong khi ở những người khác, nó được sử dụng kết hợp với các loại thuốc giảm cholesterol khác, ngay cả ở những bệnh nhân dùng liều statin tối đa được khuyến nghị. Trong một số nghiên cứu, Repatha được so sánh với giả dược (một phương pháp điều trị giả) trong khi ở những nghiên cứu khác, nó được so sánh với một loại thuốc khác để tăng cholesterol máu (ezetimibe). Các nghiên cứu này cho thấy giảm đáng kể nồng độ cholesterol trong máu LDL (nhiều hơn khoảng 60 đến 70% so với giả dược và khoảng 40% so với ezetimibe) từ tuần 10 đến tuần 12 của nghiên cứu và vào cuối 12 tuần .

Trong bệnh tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử, Repatha đã được nghiên cứu trong hai nghiên cứu chính liên quan đến 155 bệnh nhân, trong đó có 14 trẻ em trên 12 tuổi. Một trong những nghiên cứu này cho thấy Repatha, được dùng cùng với các loại thuốc giảm cholesterol khác, đã giảm mức mỡ trong máu sau 12 tuần điều trị (nhiều hơn khoảng 15-32% so với giả dược dùng với các loại thuốc khác làm giảm cholesterol). Một nghiên cứu thứ hai cho thấy sử dụng Repatha lâu dài cho phép giảm đáng kể nồng độ mỡ trong máu ở những bệnh nhân này sau 28 tuần điều trị.

Rủi ro liên quan đến Repatha - Evolocumab là gì?

Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Repatha (có thể ảnh hưởng đến 1 trên 10 người) là viêm mũi họng (viêm mũi họng), nhiễm trùng đường hô hấp trên (cảm lạnh), đau lưng, đau khớp (đau khớp), cúm và buồn nôn. Để biết danh sách đầy đủ của tất cả các tác dụng phụ và hạn chế, xem tờ rơi gói.

Tại sao Repatha - Evolocumab được chấp thuận?

Ủy ban của Cơ quan về các sản phẩm thuốc cho sử dụng con người (CHMP) đã quyết định rằng lợi ích của Repatha lớn hơn rủi ro của nó và khuyến nghị rằng nó nên được chấp thuận sử dụng tại EU. Ủy ban lưu ý rằng trong tất cả các nghiên cứu về bệnh nhân tăng cholesterol máu nguyên phát và rối loạn lipid máu hỗn hợp, bao gồm cả những bệnh nhân dùng liều statin tối đa được khuyến cáo hoặc không dung nạp với họ, Repatha cho thấy giảm mức cholesterol LDL quan trọng đó là một yếu tố nguy cơ được biết đến cho bệnh tim mạch. Tuy nhiên, vẫn chưa biết liệu Repatha có thể làm giảm bệnh tim mạch hay không. Ủy ban cũng nhận thấy rằng đối với những bệnh nhân mắc bệnh gia đình đồng hợp tử, có một nhu cầu lâm sàng chưa được đáp ứng, vì những bệnh nhân này khó điều trị và có nguy cơ mắc bệnh tim mạch cao. Trong dân số này, bao gồm một số trẻ em trên 12 tuổi, Repatha đã cho thấy mức giảm cholesterol LDL thường xuyên cao hơn mức có thể đạt được với các loại thuốc giảm cholesterol hiện có. Về an toàn, Ủy ban lưu ý rằng hồ sơ của thuốc là chấp nhận được.

Những biện pháp nào đang được thực hiện để đảm bảo sử dụng Repatha - Evolocumab an toàn và hiệu quả?

Một kế hoạch quản lý rủi ro đã được phát triển để đảm bảo Repatha được sử dụng một cách an toàn nhất có thể. Dựa trên kế hoạch này, thông tin an toàn đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi gói cho Repatha, bao gồm các biện pháp phòng ngừa thích hợp được các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân tuân theo.

Thêm thông tin về Repatha - Evolocumab

Vào ngày 17 tháng 7 năm 2015, Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép tiếp thị có hiệu lực cho Repatha có hiệu lực trên toàn Liên minh Châu Âu.

Để biết EPAR đầy đủ và tóm tắt về kế hoạch quản lý rủi ro Repatha, hãy xem trang web của Cơ quan: ema.Europa.eu/Find thuốc / Thuốc người / Báo cáo đánh giá công khai của Châu Âu. Để biết thêm thông tin về điều trị với Repatha, hãy đọc tờ rơi gói (cũng là một phần của EPAR) hoặc liên hệ với bác sĩ hoặc dược sĩ của bạn.

Cập nhật lần cuối của bản tóm tắt này: 08-2015